Drug hope to treat voice spasm like RFK Jr's

20/11/2024 16:00

Menschen mit laryngealer Dystonie (LD), ein Zustand, der die Stimme angespannt und heiser macht, könnten von einem Medikament profitieren, das bereits zur Behandlung einer Schlafstörung verwendet wurde, sagen Forscher.
Einige Freiwillige, die die Narkolepsie-Behandlung versuchten, Natriumoxybat, fanden es erleichtert ihre Sprache in einer ähnlichen Weise wie Alkohol trinken, aber ohne Vergiftung.
LD, ein neurologisches Problem, bei dem die Stimmbänder knacken, hat mehr Aufmerksamkeit erregt, seit US-Präsident Donald Trump Robert F. Kennedy Jr. - der die Bedingung hat - zu seinem neuen Team ernannt hat.
Auch die US-Journalistin Diane Rehm hat sie.
Botox (botulinum toxin) Injektionen werden oft verwendet, um LD zu behandeln, sind aber für bis zu 40% der Patienten unwirksam, sagen die Forscher, aus dem Massachusetts Eye und Ohr Krankenhaus,.
Die leitende Ermittlerin Dr. Kristina Simonyan sagte: „Wir hören viele Geschichten von gebrochenen Leben und Karrieren von Patienten mit laryngealer Dystonie und sie sind verzweifelt nach neuen Behandlungen.
„Unsere Studie gibt uns Hoffnung auf eine neue, effektive Behandlung, die einigen dieser Patienten angeboten werden kann." Ihr Team entschied sich, Natriumoxybat mit niedriger Dosis zu versuchen, nachdem einige Patienten ihnen berichteten, dass sich ihre Symptome nach einigen alkoholischen Getränken verbessert hätten.
Er ist chemisch identisch mit dem hemmenden Neurotransmitter Gammahydroxybutyrsäure (GHB), der einige Wirkungen von Alkohol nachahmt.
Aber es ist nicht dasselbe wie illegales GHB - ein gefährliches und illegales Medikament, das wegen seiner euphorischen Wirkungen missbraucht wird.
Und die Forscher betonen ihre Studie, veröffentlicht in Annals of Neurology, verwendet sorgfältig kontrollierte verschreibungspflichtige Medikamente.
Aber zuerst gaben sie 106 LD-Patienten Wodka-Aufnahmen.
Die Symptome von 56 zeigten keine Besserung, während die anderen 50 sanfter sprachen.
Zu einem späteren Zeitpunkt erhielten alle Freiwilligen entweder eine Einzeldosis verschriebener Natriumoxybat-Flüssigkeitsmedikamente oder eine Dummy oder ein Placebo.
Und wieder zeigten die 56 keine wirkliche Verbesserung mit dem Medikament, während die andere Gruppe - die Alkohol-Responder - tat, mit Auswirkungen von bis zu fünf Stunden.
Es gab einige milde Nebenwirkungen wie Übelkeit und Schwindel, aber keine ernsthaften, sagen die Forscher.
Sie beginnen jetzt eine größere Phase-3-Studie.
"Unsere Ergebnisse deuten darauf hin, dass Natriumoxybat auf einer bedarfsgerechten Basis eingenommen werden kann, wie vor der Arbeit oder einem gesellschaftlichen Ereignis, so dass Patienten die Behandlung auf ihre eigenen täglichen Bedürfnisse anpassen und ihre Symptome kontrollieren können", sagten sie.
Jemma Haines vom Royal College of Speech and Language Therapeuts sagte: "Dr. Simonyans Arbeit gibt vielversprechende Daten für eine effektive alternative Behandlung Option und Zukunftshoffnung für unsere Service-Nutzer, die diese schwächende Kommunikationsstörung leiden." Dayna Ferdinadni, aus Dystonia UK, sagte, die Studie zeigte Versprechen, aber mehr Kontrollen erforderlich waren.
"Das Medikament wurde noch nicht von NICE [National Institute for Health and Care Excellence] oder dem NHS für die Verwendung in der Behandlung von Dystonie zugelassen und eine weitere strenge Bewertung ist notwendig, um seine Sicherheit, Wirksamkeit und langfristige Auswirkungen zu bewerten," sagte sie.
"Wir begrüßen jede Forschung über Dystonie, aber es ist wichtig, dass neue Behandlungen gründlich geprüft werden, bevor sie für die breite Nutzung in Betracht gezogen werden." Die Ursachen der LD sind noch nicht vollständig verstanden, sagt die Wohltätigkeit, aber Vokalübungen und Entspannung können helfen.
Symptome treten oft in der Mitte des Lebens auf.
Kennedy, 70, sagt, er hatte "eine sehr starke Stimme" vor der Entwicklung LD, mit 42.
Er hatte vor kurzem "neue Chirurgie" auf seinem Kehlkopf (Stimmebox), in Japan, die seiner Stimme half, sagt er.

Other Articles in Health

News Image
KI wird geschult, Warnzeichen in Blutuntersuchungen zu erkennen

Dies ist das dritte Feature in einer sechsteiligen Serie, die untersucht, wie KI die medizinische Forschung und Behandlung verändert. Ovarialkrebs ist selten, unterfinanziert und tödlich", sagt Audra Moran, Leiterin der Ovarial Cancer Research Alliance (Ocra), einer weltweiten Wohltätigkeitsorganisa...

Read more
News Image
Mutter hinter Martha Rule Aktien Schema frühen Erfolg

Fast einer von acht Telefonanrufen, die im Rahmen des Martha-Regelschemas getätigt wurden, hat zu einer potenziell lebensrettenden Änderung der Behandlung geführt, hat NHS England enthüllt. Das System ermöglicht es, Patienten und ihre Familien, die ihre Bedenken ignorieren, schnell zu verschlechtern...

Read more
News Image
Das Vertrauen in die psychische Gesundheit könnte seine Lizenz verlieren

NHS England sagt, daß das Vertrauen der psychischen Gesundheit, das den Mörder behandelte, der die Nottingham-Angriffe durchführte, an monatlichen Fortschrittstreffen teilnehmen muß, um über Verbesserungen zu diskutieren oder seine Lizenz zu verlieren. Valdo Calocane erhielt einen Krankenhausbefehl,...

Read more
News Image
Todesfälle durch Alkohol auf Rekordhöhe in England

In den letzten vier Jahren gab es in England "einen katastrophalen Anstieg" der Todesfälle, die ausschließlich durch Alkohol verursacht wurden, so die Zahlen der Regierung. Mehr als 8.200 Menschen starben an Alkohol im Jahr 2023 - ein Anstieg um 42 % gegenüber 2019 - mit den höchsten Raten im Nordos...

Read more
News Image
Krankenhäuser abschreiben £112m in ausländischen Patienten Rechnungen

London Krankenhäuser haben mehr als 112m in unbezahlten Behandlung Rechnungen von ausländischen Patienten zwischen 2018 und 2023 abgeschrieben, nach Zahlen von der BBC erhalten. Nach den geltenden NHS-Vorschriften müssen Krankenhaus-Trusts in England Patienten, die nicht "normal wohnhaft" im Vereini...

Read more
News Image
Selbst Morphium hilft meiner entsetzlichen Periode nicht.

"Es fühlte sich an wie erstochen zu werden, ich würde auf meinen Händen und Knien vor Schmerzen sein." Emily Handstock, 25 kämpft seit 10 Jahren mit Periodenschmerzen und dokumentiert die Qualen, die sie auf TikTok durchgemacht hat. "Ich wurde ins Krankenhaus eingeliefert und das Morphium berührte k...

Read more
News Image
Mutter des Mädchens operiert durch schändlich Chirurg sagt Krankenhaus 'Gaslit' sie

Die Mutter eines jungen Mädchens, das von einem schändlichen Chirurgen in einem berühmten Londoner Kinderkrankenhaus operiert wurde, sagte, sie hätte nie in seiner Obhut gelassen werden dürfen. Jodee Seeley erzählte BBC Newsnight, dass sie nach dem Great Ormond Street Hospital (Gosh), das sie beschu...

Read more
News Image
Hospize in England für 100 Mio. Pfund Förderung

Hospize in England sollen 100 Millionen staatliche Mittel über zwei Jahre erhalten, um die Lebensendeversorgung zu verbessern, hat Gesundheitsminister Wes Streeting angekündigt. Weitere 26m werden für Kinder und Jugendliche hospize, das ist eine Fortsetzung des Geldes, das zuvor durch einen Zuschuss...

Read more
News Image
Eins von vier Babys in England geboren von Caesarean

Eins von vier Babys wird jetzt von Kaiserschnitt geboren, die neuesten NHS-Daten für England zeigen. Der Anteil ist in den letzten zehn Jahren stetig gestiegen. Experten sagen, dass es mit einer "wachsenden Zahl" von "komplexeren" Schwangerschaften verbunden ist - weil die Mutter zum Beispiel älter...

Read more
News Image
Dartitis: Der Zustand, in dem Sie versuchen, einen Dart zu werfen - aber kann nicht

Der ehemalige Profi-Dartmeister Kevin Painter hat seit 40 Jahren fast jeden Tag Pfeile geworfen. Während seiner gesamten Karriere gedeihte er unter Druck, spielte in den renommiertesten Wettbewerben und nahm mehr als 900.000 in Preisgeld nach Hause. Aber Anfang dieses Jahres ging er, um einen Dart z...

Read more