Las drogas esperan tratar el espasmo de la voz como RFK Jr

20/11/2024 16:00

Las personas con distonía laríngea (LD), una afección que hace que la voz suene tensa y ronca, podrían beneficiarse de un medicamento ya utilizado para tratar un trastorno del sueño, dicen los investigadores.
Algunos voluntarios que probaron el tratamiento de narcolepsia, el oxibato de sodio, encontraron que facilitaba su habla de manera similar a beber alcohol, pero sin intoxicación.
LD, un problema neurológico donde las cuerdas vocales son espasmos, ha llamado más la atención desde que el presidente electo de EE.UU. Donald Trump nombró a Robert F Kennedy Jr - que tiene la condición - a su nuevo equipo.
La periodista y locutora estadounidense Diane Rehm también lo tiene.
Las inyecciones de Botox (toxina botulínica) a menudo se usan para tratar la LD, pero son ineficaces para hasta el 40% de los pacientes, dicen los investigadores, del hospital de Massachusetts Eye and Ear.
La investigadora principal, la Dra. Kristina Simonyan, dijo: "Escuchamos muchas historias de vidas rotas y carreras de pacientes con distonía laríngea y han estado desesperados por nuevos tratamientos.
"Nuestro ensayo nos da esperanza de un tratamiento nuevo y eficaz que se pueda ofrecer a algunos de estos pacientes". Su equipo decidió probar oxibato de sodio de dosis bajas, después de que algunos pacientes les dijeran que sus síntomas mejoraron después de unas cuantas bebidas alcohólicas.
Es químicamente idéntico al neurotransmisor inhibitorio ácido gammahidroxibutírico (GHB), que imita algunos efectos del alcohol.
Pero no es lo mismo que el GHB ilícito, una droga peligrosa e ilegal utilizada indebidamente para sus efectos eufóricos.
Y los investigadores enfatizan su estudio, publicado en Annals of Neurology, usó medicamentos cuidadosamente controlados con receta médica.
Pero primero, le dieron a 106 pacientes con LD inyecciones de vodka.
Los síntomas de 56 no mostraron mejoría, mientras que los otros 50 experimentaron un habla más suave.
En una fecha posterior, a todos los voluntarios se les administró ya sea una dosis única de medicamento líquido de oxibato de sodio prescrito o un maniquí o un placebo.
Y de nuevo, los 56 no mostraron ninguna mejora real con la droga, mientras que el otro grupo - los que responden al alcohol - lo hizo, con efectos que duran hasta cinco horas.
Hubo algunos efectos secundarios leves, como náuseas y mareos, pero no graves, dicen los investigadores.
Ahora están iniciando un estudio de fase 3 más grande.
"Nuestros hallazgos sugieren que el oxibato de sodio se puede tomar según sea necesario, como antes del trabajo o un evento social, para que los pacientes puedan adaptar el tratamiento a sus propias necesidades diarias y controlar sus síntomas", dijeron.
Jemma Haines, del Royal College of Speech and Language Therapists, dijo: "El trabajo del Dr. Simonyans da datos prometedores para una opción de tratamiento alternativo eficaz y esperanza futura a nuestros usuarios de servicios que sufren este trastorno de comunicación debilitante". Dayna Ferdinadni, de Dystonia UK, dijo que el estudio mostró promesa pero que se necesitaban más controles.
"El medicamento aún no ha sido aprobado por el NICE [Instituto Nacional de Salud y Excelencia de Cuidados] o el NHS para su uso en el tratamiento de la distonía y se necesita una evaluación más rigurosa para evaluar su seguridad, eficacia e impacto a largo plazo", dijo.
"Damos la bienvenida a cualquier investigación sobre la distonía, pero es crucial que los nuevos tratamientos se sometan a un examen exhaustivo antes de ser considerados para un uso generalizado".Las causas de la LD todavía no se entienden completamente, dice la caridad, pero los ejercicios vocales y la relajación pueden ayudar.
Los síntomas a menudo aparecen en la mediana edad.
Kennedy, de 70 años, dice que tenía "una voz muy fuerte" antes de desarrollar LD, a los 42.
Recientemente tuvo "cirugía novedosa" en su laringe (caja de voz), en Japón, lo que ayudó a su voz, dice.

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