Les personnes atteintes de dystonie laryngée (LD), une condition qui rend la voix tendue et enroulée, pourrait bénéficier d'un médicament déjà utilisé pour traiter un trouble du sommeil, disent les chercheurs.
Certains volontaires qui ont essayé le traitement de la narcolepsie, l'oxybate de sodium, ont trouvé qu'il a facilité leur discours d'une manière similaire à boire de l'alcool, mais sans intoxication.
LD, un problème neurologique où les cordes vocales spasmes, a attiré l'attention depuis que le président élu Donald Trump a nommé Robert F Kennedy Jr - qui a la condition - à sa nouvelle équipe.
La journaliste et radiodiffuseur américaine Diane Rehm l'a également.
Les injections de toxine botox (botulinum toxine) sont souvent utilisées pour traiter la DL, mais sont inefficaces pour jusqu'à 40 % des patients, disent les chercheurs, de l'hôpital Eye and Ear du Massachusetts.
Kristina Simonyan, chercheuse principale, a déclaré: "Nous entendons beaucoup d'histoires de vies brisées et de carrières de patients atteints de dystonie laryngée et ils ont été désespérés pour de nouveaux traitements.
« Notre essai nous donne l'espoir d'un nouveau traitement efficace qui peut être offert à certains de ces patients. » Son équipe a décidé d'essayer l'oxybate de sodium à faible dose, après que certains patients leur aient dit que leurs symptômes s'étaient améliorés après quelques boissons alcoolisées.
Il est chimiquement identique à l'acide gammahydroxybutyrique (GHB) inhibiteur des neurotransmetteurs, qui imite certains effets de l'alcool.
Mais ce n'est pas la même chose que le GHB illicite - une drogue dangereuse et illégale utilisée pour ses effets euphoriques.
Et les chercheurs insistent sur leur étude, publiée dans Annals of Neurology, a utilisé des médicaments d'ordonnance soigneusement contrôlés.
Mais d'abord, ils ont donné 106 patients atteints de LD vodka.
Les symptômes de 56 n'ont pas montré d'amélioration, tandis que les 50 autres ont eu une parole plus lisse.
À une date ultérieure, tous les volontaires ont reçu soit une dose unique de médicament liquide à base d'oxybate de sodium prescrit, soit un mannequin ou un placebo.
Et encore une fois, les 56 n'ont pas montré d'amélioration réelle avec la drogue, tandis que l'autre groupe - les répondeurs d'alcool - l'a fait, avec des effets pouvant durer jusqu'à cinq heures.
Il y a eu quelques effets secondaires légers tels que des nausées et des vertiges, mais aucun grave, disent les chercheurs.
Ils commencent maintenant une étude de phase 3 plus importante.
« Nos résultats suggèrent que l'oxybate de sodium peut être pris au besoin, par exemple avant le travail ou un événement social, afin que les patients puissent adapter le traitement à leurs propres besoins quotidiens et maîtriser leurs symptômes », ont-ils déclaré.
Jemma Haines du Royal College of Speech and Language Therapists a déclaré : « Le travail du Dr Simonyans fournit des données prometteuses pour une option de traitement alternative efficace et l'espoir futur pour nos utilisateurs de services qui souffrent de ce trouble débilitant de la communication. » Dayna Ferdinadni, de Dystonia UK, a déclaré que l'étude a montré des promesses mais plus de contrôles étaient nécessaires.
« Le médicament n'a pas encore été approuvé par le NICE [National Institute for Health and Care Excellence] ou le NHS pour être utilisé dans le traitement de la dystonie et une évaluation plus rigoureuse est nécessaire pour évaluer son innocuité, son efficacité et son impact à long terme », a-t-elle déclaré.
« Nous nous félicitons de toute recherche sur la dystonie, mais il est crucial que les nouveaux traitements fassent l'objet d'un examen approfondi avant d'être considérés pour une utilisation généralisée. » Les causes de la DL ne sont pas encore pleinement comprises, dit l'organisme de bienfaisance, mais les exercices vocaux et la relaxation peuvent aider.
Les symptômes apparaissent souvent en milieu de vie.
Kennedy, 70 ans, dit qu'il avait "une voix très forte" avant de développer LD, à 42 ans.
Il a récemment eu une "chirurgie nouvelle" sur son larynx (boîte vocale), au Japon, qui a aidé sa voix, dit-il.